孩子开始使用生长激素后，家长们最关注的除了用药的安全性，当然是治疗的效果怎么样。对于生长激素疗效的评估，最直接的方式是观察孩子的身高变化。由于儿童的生长是一个连续的动态过程，因此定期进行测量来了解身高增长的速度有时比绝对身高更为重要、更容易反映问题。对于生长激素缺乏症儿童患者，应每3个月到医院监测一次身高、体重和生长速度，每年需进行骨龄评估，动态地监控并评价生长激素的短期和长期治疗效果。
对生长激素疗效的评价建议在治疗6～12个月以上进行，且每个孩子对生长激素的治疗反应是存在很大差异的。判断短期治疗效果，首先要看身高标准差（SDS）的变化；其次，生长速率、生长速率SDS或年生长速率变化可供参考。在生长激素治疗的第1年，判断治疗有效的体格测量指标包括：身高 SDS 改善 ＞ 0.3 ~ 0.5 SDS，第1年身高增长速度增加 ＞ 3 cm或生长速度SDS ＞ 1 SDS。对于生长激素长期疗效的评估，则可以评估成人身高SDS、成人期身高减去开始生长激素治疗时的身高 SDS、成人身高与预测身高的差值、成人身高与遗传靶身高的差值等。
对于生长激素缺乏症患儿，主要有以下因素会影响到生长激素的疗效：
1.激发试验最高生长激素峰值；
2.开始治疗时的年龄、骨龄（越小，治疗效果越好）；
3.儿童开始治疗时身高、开始发育时身高；
4.父母身高SDS（靶身高），即遗传潜力所确定的儿童成年身高；
5.IGF-I，即胰岛素样生长因子-1水平，可以间接反应内源性生长激素的分泌情况；
6.生长激素剂量、治疗持续时间；
7.第1年身高增长率。
生长激素疗效不佳时，还可以考虑是否存在以下情况：甲状腺功能低下；合用大剂量糖皮质激素；骨骺闭合或接近闭合；存在全身慢性疾病；治疗依从性差，经常漏针。为了提高患儿依从性，可以使用每周仅需要注射1次的长效生长激素，以降低注射频率，确保在有效的时间内治疗效果更好。使用重组人生长激素治疗生长激素缺乏症的孩子，大部分可以在第1年长高10～12厘米。研究表明，长效重组人生长激素在使用3年后，依然能让孩子保持较高的生长速率。
